Dit is een cruciale stap in het ontwikkelen van een behandeling, want de evaluatie bij mensen gebeurt hier en gebeurt pas wanneer de resultaten van de uitgevoerde preklinische onderzoeken in het labo bevredigend zijn.
Voorbeelden: Het kan hier gaan om onderzoek naar nieuwe indicaties, nieuwe technieken voor chirurgische ingrepen, radiotherapie, medische beeldvorming of cel- en gentherapie, nieuwe technologieën om de reactie op behandelingen (genoomtherapie, proteoomtherapie) te voorspellen. Wanneer het draait rond geneesmiddelen gaat het om nieuwe doseringen, nieuwe manieren van toediening of nieuwe behandelingscombinaties.
